Favorire una presa in carico integrata per garantire continuità assistenziale, uniformità dei percorsi, sostenibilità del sistema e innovazione terapeutica. Con l’obiettivo di far dialogare ed allineare tra tutti gli attori coinvolti nella governance delle patologie endocrine, Motore Sanità ha organizzato il Convegno ‘ENDOPERCORSI – INNOVAZIONE NELLE PATOLOGIE ENDOCRINE: MODELLI DI PRESA IN CARICO INTEGRATA E PROSPETTIVE REGIONALI’, primo di un ciclo di eventi regionali, realizzato grazie al contributo non condizionato di Amgen ed Ascendis Pharma e che ha visto la partecipazione dei massimi esperti a livello nazionale. Le attuali conoscenze scientifiche e le nuove opzioni terapeutiche nelle patologie endocrine stanno cambiando il percorso di diagnosi e trattamento dei pazienti: in particolare nel diabete di Tipo 1, nella malattia oculare tiroidea (thyroid eye disease, TED) e nell’ipoparatiroidismo. È indispensabile garantire le nuove terapie, la collaborazione tra clinici, farmacisti, decisori regionali e stakeholder, facilitare i sistemi sanitari regionali a adattarsi ai nuovi bisogni e ad un approccio sostenibile e centrato sul paziente endocrinologico.
Marzia Mensurati, dirigente Direzione Regionale Salute e Integrazione Sociosanitaria, Area Farmaci e Dispositivi, Regione Lazio dichiara, “La gestione delle manifestazioni cliniche e delle complicanze derivanti dalle malattie endocrine rappresenta una sfida ad alta complessità per i sistemi sanitari regionali. Parliamo di condizioni patologiche che, per loro stessa natura, hanno un impatto multiorgano e richiedono interventi tempestivi e coordinati per evitare danni funzionali permanenti, stabilizzare il quadro clinico e migliorare concretamente la qualità di vita dei pazienti. Storicamente, le analisi e i tavoli di confronto sul management di queste patologie sistemiche hanno evidenziato una criticità strutturale: la scarsa diffusione sul territorio di competenze iperspecialistiche uniformi e la conseguente frammentazione dei percorsi assistenziali. Per superare i limiti del tradizionale modello Hub & Spoke è ormai indispensabile puntare su un modello di rete dinamico, standardizzato e fortemente interdisciplinare. In questo contesto, la Regione Lazio conferma che la propria macchina amministrativa e sanitaria sta già operando concretamente in questa direzione. La Direzione Salute regionale ha da tempo intercettato il bisogno di un cambio di paradigma, avviando un percorso finalizzato a tradurre i principi dell’interdisciplinarità e della prossimità in azioni amministrative e cliniche reali. La governance regionale è già attiva nel mappare le eccellenze del territorio e nel definire percorsi che integrino in modo simultaneo – e non più sequenziale o isolato – le competenze di endocrinologi, specialisti d’organo, chirurghi, professionisti della riabilitazione e farmacisti ospedalieri. L’obiettivo primario è l’abbattimento dei tempi di latenza diagnostica attraverso canali di referral codificati e immediati tra i MMG, la specialistica ambulatoriale e i centri di riferimento. Allo stesso tempo, la Regione sta lavorando per garantire un accesso equo, omogeneo e appropriato alle terapie farmacologiche più innovative e ai trattamenti biologici di ultima generazione, centralizzando il monitoraggio clinico nei nodi specializzati ma, al contempo, strutturando un sistema di follow-up che valorizzi le strutture di prossimità per non gravare sulla quotidianità del paziente. La strada tracciata per la realizzazione di questa rete interdisciplinare distribuita non è per il Lazio un’ipotesi futura, ma un piano di lavoro già in fase di consolidamento. L’impegno della Regione prosegue con determinazione per fare del nostro territorio un modello di riferimento nazionale nella gestione avanzata delle patologie endocrine e delle loro complicanze, ponendo al centro l’eccellenza clinica, l’efficienza organizzativa e, soprattutto, il diritto alla salute dei cittadini”.
Salvatore Giuseppe Monti, direttore UOSD Endocrinologia e Diabetologia, Azienda Ospedaliero Universitaria Sant’Andrea, Roma spiega come “la gestione della malattia oculare tiroidea (TED) richiede competenze pluri-specialistiche che non sono comuni nella classe medica. Questo spiega, almeno in gran parte, il ritardo con cui viene frequentemente eseguita la diagnosi ed il conseguente ritardo con cui il paziente viene inviato al Centro di riferimento, impedendo una adeguata gestione della patologia, in fase precoce. Infatti, la maggior parte dei pazienti hanno TED di grado lieve e, se prontamente riconosciute, è possibile prevenire la loro evoluzione in forme più severe. Analogamente, le forme, che fin dall’inizio, esordiscono come moderate-severe, possono essere controllate con un intervento precoce nelle prime fasi della malattia, la così detta ‘fase attiva’, quando la TED è dovuta ad interessamento infiammatorio dell’orbita. Le forme più severe di TED richiedono una gestione complessa e pluridisciplinare (endocrinologi, oculisti, ortottisti, neuroradiologi, radioterapisti, chirurghi dell’orbita) che include vari tipi di trattamenti e che durano generalmente alcuni anni, circa 2-3 anni. Uno degli aspetti più importanti della TED, anche delle forme lievi, è il suo marcato impatto sulla qualità di vita del paziente dovuto al cambiamento estetico, allo sviluppo di disturbi psichici (depressione e ansia) e alla presenza di disturbi visivi. In particolare, la diplopia (visione doppia), presente in circa il 15-20 % dei casi, è la causa principale di disabilità lavorativa con assenza lavorativa che può durare anni. Ne consegue che la TED determina elevati costi economici, sia diretti, che indiretti. Invece, l’ipoparatiroidismo è una malattia rara ma complessa e profondamente debilitante, che colpisce spesso persone in piena età lavorativa, compromettendone la capacità produttiva, le relazioni sociali e la qualità di vita quotidiana. La terapia convenzionale, con calcio e vitamina D attiva, non è sufficiente per molti di questi pazienti, che vivono per anni in uno stato di malessere generale, caratterizzato da parestesie croniche, crampi muscolari invalidanti, tetania, stato confusionale, scarsa memoria, mancanza di chiarezza mentale, depressione e disturbi dell’umore, episodi di crisi ipocalcemica acuta e deterioramento progressivo della funzione renale legato all’ipercalciuria. Le complicanze a lungo termine includono anche rischio di calcificazioni ai gangli della base, cataratta e compromissione cognitiva, con un ulteriore peggioramento delle condizioni generali. L’ipoparatiroidismo grave ha un impatto significativo sulla qualità di vita e comporta costi sanitari elevati, per la necessità di numerosi accessi al pronto soccorso e frequenti ricoveri urgenti per la gestione delle complicanze. Oggi esistono opzioni terapeutiche innovative che rappresentano un reale cambiamento nella gestione di questa condizione”.
