Ipoparatiroidismo, nuove terapie e più attenzione ai pazienti: “Serve un modello nazionale di cura”
In Italia si registrano ogni anno oltre 3.000 ricoveri ospedalieri legati alle complicanze acute dell’ipoparatiroidismo, con una degenza media di circa sette giorni. Numeri che raccontano il peso di una malattia rara, cronica e ancora poco conosciuta, capace però di incidere profondamente sulla qualità di vita di migliaia di persone.
A riportare l’attenzione su questa patologia è stato il convegno “Ipoparatiroidismo: costruire un modello nazionale. Dalla roadmap regionale alle proposte di sistema”, organizzato da Motore Sanità in occasione della Giornata Mondiale degli Ormoni, celebrata il 24 aprile, con il contributo non condizionato di Ascendis Pharma.
Una malattia rara ma impattante
L’ipoparatiroidismo colpisce in Italia circa 10.000-15.000 persone, prevalentemente adulti giovani tra i 30 e i 40 anni, spesso nel pieno della vita lavorativa. La malattia è causata dalla produzione insufficiente di ormone paratiroideo (PTH) da parte delle ghiandole paratiroidi, con conseguente alterazione del metabolismo di calcio e fosforo.
I sintomi possono essere molto variabili e talvolta difficili da riconoscere: si va dal formicolio alle estremità ai crampi muscolari, fino a manifestazioni più gravi come tetania, convulsioni e complicanze renali o cardiovascolari. Tra le conseguenze croniche più frequenti figurano cataratta, nefrolitiasi, insufficienza renale, depressione e aritmie.
Diagnosi tardive e percorsi disomogenei
Nonostante i progressi della ricerca, la gestione della patologia resta complessa. Persistono infatti criticità legate alla diagnosi tardiva, alla frammentazione dei percorsi assistenziali e alle differenze territoriali nell’accesso alle cure.
Maria Luisa Brandi, presidente della Fondazione FIRMO e docente di Endocrinologia all’Università di Firenze, ha ricordato come per anni l’ipoparatiroidismo sia stato considerato una “malattia negletta”, poco conosciuta anche all’interno della comunità medica. Oggi, però, lo scenario sta cambiando grazie all’arrivo di nuove terapie e a una maggiore attenzione scientifica. Tuttavia, secondo Brandi, non possono essere le differenze regionali o organizzative a limitare l’accesso dei pazienti a cure efficaci.
Anche Fabio Vescini, direttore dell’Endocrinologia dell’Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale, ha evidenziato gli “unmet needs” ancora aperti: mancano percorsi diagnostico-terapeutici condivisi e registri nazionali strutturati, strumenti fondamentali per raccogliere dati real world e programmare in modo efficace l’assistenza sanitaria.
Le nuove terapie cambiano il paradigma
Tra i temi centrali emersi durante il convegno c’è l’arrivo delle nuove terapie sostitutive con analoghi del paratormone, considerate una svolta nella gestione dell’ipoparatiroidismo cronico.
Secondo Domenico Salvatore, presidente dell’Associazione Italiana della Tiroide (AIT), l’introduzione della palopegteriparatide rappresenta “un cambiamento rilevante nel paradigma di cura”. A differenza delle terapie tradizionali basate principalmente sulla supplementazione di calcio e vitamina D, il nuovo approccio mira infatti a sostituire direttamente l’ormone carente, avvicinandosi maggiormente alla fisiologia naturale dell’organismo.
Tra i possibili benefici indicati dagli specialisti figurano una maggiore stabilità dei parametri metabolici, la riduzione delle fluttuazioni cliniche e una semplificazione della terapia grazie alla monosomministrazione giornaliera. Elementi che potrebbero tradursi in una migliore aderenza terapeutica e in una qualità di vita più elevata per i pazienti.
La richiesta: un modello nazionale condiviso
Dal confronto tra clinici, società scientifiche e associazioni emerge quindi la necessità di costruire un modello nazionale per la presa in carico dell’ipoparatiroidismo, capace di garantire uniformità di accesso alle cure, percorsi condivisi e maggiore integrazione tra specialisti.
L’obiettivo è superare le attuali disuguaglianze regionali e offrire ai pazienti una gestione più efficace e continuativa di una patologia che, seppur rara, ha un impatto importante sulla salute fisica, psicologica e sociale.