Ipoparatiroidismo, nuove terapie e piรน attenzione ai pazienti: โServe un modello nazionale di curaโ
In Italia si registrano ogni anno oltre 3.000 ricoveri ospedalieri legati alle complicanze acute dellโipoparatiroidismo, con una degenza media di circa sette giorni. Numeri che raccontano il peso di una malattia rara, cronica e ancora poco conosciuta, capace perรฒ di incidere profondamente sulla qualitร di vita di migliaia di persone.
A riportare lโattenzione su questa patologia รจ stato il convegno โIpoparatiroidismo: costruire un modello nazionale. Dalla roadmap regionale alle proposte di sistemaโ, organizzato da Motore Sanitร in occasione della Giornata Mondiale degli Ormoni, celebrata il 24 aprile, con il contributo non condizionato di Ascendis Pharma.
Una malattia rara ma impattante
Lโipoparatiroidismo colpisce in Italia circa 10.000-15.000 persone, prevalentemente adulti giovani tra i 30 e i 40 anni, spesso nel pieno della vita lavorativa. La malattia รจ causata dalla produzione insufficiente di ormone paratiroideo (PTH) da parte delle ghiandole paratiroidi, con conseguente alterazione del metabolismo di calcio e fosforo.
I sintomi possono essere molto variabili e talvolta difficili da riconoscere: si va dal formicolio alle estremitร ai crampi muscolari, fino a manifestazioni piรน gravi come tetania, convulsioni e complicanze renali o cardiovascolari. Tra le conseguenze croniche piรน frequenti figurano cataratta, nefrolitiasi, insufficienza renale, depressione e aritmie.
Diagnosi tardive e percorsi disomogenei
Nonostante i progressi della ricerca, la gestione della patologia resta complessa. Persistono infatti criticitร legate alla diagnosi tardiva, alla frammentazione dei percorsi assistenziali e alle differenze territoriali nellโaccesso alle cure.
Maria Luisa Brandi, presidente della Fondazione FIRMO e docente di Endocrinologia allโUniversitร di Firenze, ha ricordato come per anni lโipoparatiroidismo sia stato considerato una โmalattia neglettaโ, poco conosciuta anche allโinterno della comunitร medica. Oggi, perรฒ, lo scenario sta cambiando grazie allโarrivo di nuove terapie e a una maggiore attenzione scientifica. Tuttavia, secondo Brandi, non possono essere le differenze regionali o organizzative a limitare lโaccesso dei pazienti a cure efficaci.
Anche Fabio Vescini, direttore dellโEndocrinologia dellโAzienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale, ha evidenziato gli โunmet needsโ ancora aperti: mancano percorsi diagnostico-terapeutici condivisi e registri nazionali strutturati, strumenti fondamentali per raccogliere dati real world e programmare in modo efficace lโassistenza sanitaria.
Le nuove terapie cambiano il paradigma
Tra i temi centrali emersi durante il convegno cโรจ lโarrivo delle nuove terapie sostitutive con analoghi del paratormone, considerate una svolta nella gestione dellโipoparatiroidismo cronico.
Secondo Domenico Salvatore, presidente dellโAssociazione Italiana della Tiroide (AIT), lโintroduzione della palopegteriparatide rappresenta โun cambiamento rilevante nel paradigma di curaโ. A differenza delle terapie tradizionali basate principalmente sulla supplementazione di calcio e vitamina D, il nuovo approccio mira infatti a sostituire direttamente lโormone carente, avvicinandosi maggiormente alla fisiologia naturale dellโorganismo.
Tra i possibili benefici indicati dagli specialisti figurano una maggiore stabilitร dei parametri metabolici, la riduzione delle fluttuazioni cliniche e una semplificazione della terapia grazie alla monosomministrazione giornaliera. Elementi che potrebbero tradursi in una migliore aderenza terapeutica e in una qualitร di vita piรน elevata per i pazienti.
La richiesta: un modello nazionale condiviso
Dal confronto tra clinici, societร scientifiche e associazioni emerge quindi la necessitร di costruire un modello nazionale per la presa in carico dellโipoparatiroidismo, capace di garantire uniformitร di accesso alle cure, percorsi condivisi e maggiore integrazione tra specialisti.
Lโobiettivo รจ superare le attuali disuguaglianze regionali e offrire ai pazienti una gestione piรน efficace e continuativa di una patologia che, seppur rara, ha un impatto importante sulla salute fisica, psicologica e sociale.